英国约有350万罕见病患者，政府将大幅改变监管

中新网伦敦11月2日电 (记者 欧阳凯宇)英国政府11月2日宣布将对罕见病治疗监管框架进行重大改革，旨在加快从研发到患者可及的整个流程链。该举措是英国政府推进生命科学战略的重要组成部分。据英国药品和医疗保健监管机构称，目前英国约有350万罕见病患者，只有不到5%的罕见病有批准的治疗方案。确诊患者平均需要5.6年时间，30%的受影响儿童在5岁之前死亡。英国药品和保健品在经济上也给英国经济造成了约149亿英镑（1394亿元人民币）的经济损失。 为此，英国政府将牵头成立一个新的组织，这是罕见的疾病治疗联盟，其成员将包括患者及其代表、学术界和业界人士，共同应对罕见疾病的挑战。与此同时，英国药品和医疗保健监管机构提出了多项创新监管思路。最有趣的是探索“早期审批机制”，即在临床证据有限但很有希望的情况下一次性批准临床试验和上市许可，辅以严格的安全性监测和实时评估，这将大大简化审批流程。英国药品管理局和医疗保健监管机构表示，这项改革还将促进英国与世界之间的证据共享，并帮助英国制定罕见病治疗创新的全球基准。许多患者组织和行业机构欢迎此举。英国基因组公司首席执行官尼克·米德 (Nick Mead) 表示，对于许多家庭来说，诊断出罕见疾病通常意味着没有有效的治疗方法。此次改革是改变现状的重大一步，也将增强英国在罕见病治疗方面的国际竞争力。